Soigner les maladies incurables grâce à la modification génétique

C’est une nouvelle technique au nom barbare : Crispr-Cas9. Egalement qualifiée de « ciseaux moléculaires », elle pourrait permettre de soigner des maladies comme le diabète ou les dystrophies musculaires.

Cette technologie révolutionnaire permet de modifier le génome des être humains ou des animaux en coupant de façon précise des parties défectueuses de l’ADN grâce à des « ciseaux moléculaires ». Cette technique consiste à activer sélectivement des gènes pour « doper » l’activité génétique. Cette approche élimine le risque de modifier des gènes par erreur et ouvre la voie à une nouvelle façon de traiter des maladies humaines dévastatrices.

Certes, il existe des inquiétudes concernant des mutations non-voulues générées par cette technologie », mais force est de constater que les premières expériences, réalisées sur des rongeurs, sont très prometteuses.

Les chercheurs ont par exemple provoqué une pathologie rénale grave chez des souris qu’ils sont parvenus à soigner. Ils ont pour cela activé deux gènes connus pour jouer un rôle dans la fonction rénale et ont non seulement constaté une augmentation des niveaux de protéines liées à ces gènes, mais également une amélioration du fonctionnement de ces organes.

Même constat avec un diabète de type 1 : après l’avoir provoqué au sein d’un groupe de souris, ils ont activé des gènes pouvant générer des cellules productrices d’insuline, ce qui a entraîné une baisse de la glycémie.

Enfin, chez des souris atteintes de dystrophie musculaire, les chercheurs ont stimulé l’activité de gènes ayant précédemment montré qu’ils pouvaient inverser les symptômes de cette maladie.

Dans chacun de ces cas, ils ont utilisé cette méthode Crispr-Cas9 pour doper l’expression d’un ou de plusieurs gènes spécifiques susceptibles d’éliminer les symptômes de ces pathologies.